真实世界数据（real world data，RWD）是指来源于日常所收集的各种

与患者健康状况和（或）诊疗及保健有关的数据，由其产生的真实世界研究
（real world study，RWS）和真实世界证据（real world evidence，RWE）对医
疗器械监管的价值也越来越受到研究者和监管部门的广泛关注。近年来真
实世界研究这一概念在国际上不断掀起热潮。相对于传统随机对照试验
（randomized control trial，RCT）的严谨性和局限性，RWS的多样性和更加普

适性使其更容易受到研究者、政府及企业的青睐。

我们常说的真实世界研究确切说是真实世界数据研究，是将真

实世界数据通过科学的研究设计对真实数据进行收集，经过辩证合理的统计

方法进行确证，得到真实世界证据的过程。一方面，通过RWE 优化临

床实践，为患者带来更大效益；另一方面，助力政府评价医疗卫生干预措施

的成本与效果，以及参与药品和医疗器械的上市审批等工作。此外，医药企

业也应用RWS 对自身产品通过多样化的研究设计，从而研发出更新、更有

效的治疗手段，如适应证拓展探索、联合用药可行性评估、安全性监测等。

因此，随着RWS 的概念、分类及应用场景的不断成熟，各方面对于RWS 的

关注度也越来越高，本书也将围绕目前RWS 的基础概念、技术方法及行业

内优秀案例展开论述，为读者带来新的视角。